Ахондроплазия – наследственное заболевание, наиболее распространенная форма карликовости, которая возникает вследствие нарушения процессов энхондрального окостенения, связанного с мутацией гена рецептора фактора роста фибробластов 3-го типа (ФРФ-3), приводящей к нарушению минерализации хондроцитов. Люди с этим заболеванием имеют очень низкий и непропорциональный рост. Средний рост больных ахондроплазией составляет 120-130 см. Заболевание наследуется по аутосомно-доминантному типу.

Восоритид работает путем связывания со специфическим рецептором, называемым рецептором натрийуретического пептида-B, который снижает активность гена регуляции роста и стимулирует рост костей. 

Одобрение препарата основано на положительных результатах двойного слепого плацебо контролируемого исследования 3-й фазы с участием 121 пациента в возрасте 5-17 лет с открытыми эпифизами. В исследовании пациенты были рандомизировались в группы для получения подкожных инъекций восоритида или плацебо. К концу года наблюдения участники, получавшие восоритид, выросли в среднем больше на 1.57 см, в сравнении с группой плацебо. 

Наиболее частые побочные эффекты восоритида включают реакции в месте инъекции, рвоту и снижение артериального давления. 

FDA предоставило одобрение на препарат восоритида компании BioMarin.

Источник: fda.gov.